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S1144

Ivacaftor (VX-770)

Ivacaftor (VX-770)是一种CFTR的选择性增强剂,靶向作用于G551D-CFTRF508del-CFTR,在fisher大鼠甲状腺细胞中EC50分别为100 nM和25 nM。

S1565

Lumacaftor (VX-809)

Lumacaftor (VX-809, VRT 826809)通过促进突变型CFTR(F508del-CFTR)的成熟,从而纠正囊性纤维症中常见的CFTR突变,在fisher大鼠甲状腺细胞中EC50为0.1 μM。Phase 3。

S7059

Tezacaftor (VX-661)

Tezacaftor (VX-661)是第二个F508del CFTR校正药物,协助CFTR蛋白到达细胞表面。Phase 2。

S8851

Elexacaftor (VX-445)

Elexacaftor(VX-445)是一种下一代囊性纤维化跨膜电导调节剂cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)校正剂。非手性纯度的化合物。

S6003

Ataluren (PTC124)

Ataluren (PTC124)选择性诱导核糖体转录通读,但不影响正常的终止密码子,在HEK293细胞中EC50为0.1 μM,可以治疗nonsense mutations (如CFTR无义突变引起的CF)造成的家族遗传性疾病。 Phase 3。

S7139

CFTRinh-172

CFTRinh-172 (CFTR inhibitor 172) 是电势差不依赖性的选择性CFTR抑制剂,Ki为300 nM,对于MDR1,ATP敏感性钾离子通道或者一系列的转运蛋白没有效果。

S8698

GLPG1837

GLPG1837 (ABBV-974)是新型的CFTR增效剂,对F508del的EC50为3 nM。相较于Ivacaftor,它对具有III类突变的CFTR突变体具有增强效应。

S8795

FDL169

FDL169是CFTR校正剂,用于修复功能缺陷的CFTR蛋白。

S8535

Galicaftor (ABBV-2222)

Galicaftor (ABBV-2222, GLPG2222)是一种有效的 CFTR 校正剂,可用于治疗囊性纤维化 (CF)。

S7329

IOWH032

IOWH032是一种合成的CFTR抑制剂,在CHO-CFTR细胞测定中, IC50为1.01 μM。 Phase 2。

S8094

GlyH-101

GlyH-101是一种选择性且可逆的CFTR抑制剂,其Ki为4.3 μM。

S0198

PPQ-102

PPQ-102 (CFTR Inhibitor IV) 是一种有效果的 CFTR 的抑制剂。PPQ-102 可以完全抑制CFTR氯化物的电流,其IC50值约为90 nM。

E1701New

Vanzacaftor

Vanzacaftor(VX-121) 是一种口服活性的囊性纤维化跨膜传导调节器 (CFTR)校正剂。Vanzacaftor可改善CFTR蛋白的加工和运输,并与Tezacaftor和Deutivacaftor联合使用,增加氯化物转运。

S6911

Nesolicaftor (PTI-428)

Nesolicaftor (PTI-428) 是一种特殊的 cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) 放大器,可增加CFTR的表达。

A5302

TDP43 Rabbit Recombinant mAb

E1743

VX-561(CTP-656)

VX-561 (CTP-656) 是一种氘代类似物,是一种有效的 CFTR 调节剂,对于 CFTR 增强作用的 EC50 值为 255 nM 在 G551D/F508del HBE 细胞中。

S6599

KM11060

KM11060是一种可校正具有F508del突变的CFTR蛋白加工过程的小分子化合物。

S9972

Icenticaftor (QBW251)

Icenticaftor (QBW251, NVP-QBW251) 是一种囊性纤维化跨膜电导调节器 (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) 通道的口服增强剂,在 Fisher 大鼠甲状腺 (FRT) 细胞中对 F508del CFTR 和 G551D CFTR 的 EC50 分别为 79 nM 和 497 nM。

S3272

Steviol (Hydroxydehydrostevic acid)

Steviol (Hydroxydehydrostevic acid, Hydroxy Dehydrostevic Acid, NSC 226902) 是甜味化合物甜菊糖的主要代谢产物,可抑制 CFTR 的活性,降低 AQP2 的表达并促进AQP2降解。

S6003

Ataluren (PTC124)

Ataluren (PTC124)选择性诱导核糖体转录通读,但不影响正常的终止密码子,在HEK293细胞中EC50为0.1 μM,可以治疗nonsense mutations (如CFTR无义突变引起的CF)造成的家族遗传性疾病。 Phase 3。

S7139

CFTRinh-172

CFTRinh-172 (CFTR inhibitor 172) 是电势差不依赖性的选择性CFTR抑制剂,Ki为300 nM,对于MDR1,ATP敏感性钾离子通道或者一系列的转运蛋白没有效果。

S7329

IOWH032

IOWH032是一种合成的CFTR抑制剂,在CHO-CFTR细胞测定中, IC50为1.01 μM。 Phase 2。

S8094

GlyH-101

GlyH-101是一种选择性且可逆的CFTR抑制剂,其Ki为4.3 μM。

S0198

PPQ-102

PPQ-102 (CFTR Inhibitor IV) 是一种有效果的 CFTR 的抑制剂。PPQ-102 可以完全抑制CFTR氯化物的电流,其IC50值约为90 nM。

S3272

Steviol (Hydroxydehydrostevic acid)

Steviol (Hydroxydehydrostevic acid, Hydroxy Dehydrostevic Acid, NSC 226902) 是甜味化合物甜菊糖的主要代谢产物,可抑制 CFTR 的活性,降低 AQP2 的表达并促进AQP2降解。

A5302

TDP43 Rabbit Recombinant mAb

S1144

Ivacaftor (VX-770)

Ivacaftor (VX-770)是一种CFTR的选择性增强剂,靶向作用于G551D-CFTRF508del-CFTR,在fisher大鼠甲状腺细胞中EC50分别为100 nM和25 nM。

S8698

GLPG1837

GLPG1837 (ABBV-974)是新型的CFTR增效剂,对F508del的EC50为3 nM。相较于Ivacaftor,它对具有III类突变的CFTR突变体具有增强效应。

S6911

Nesolicaftor (PTI-428)

Nesolicaftor (PTI-428) 是一种特殊的 cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) 放大器,可增加CFTR的表达。

S1565

Lumacaftor (VX-809)

Lumacaftor (VX-809, VRT 826809)通过促进突变型CFTR(F508del-CFTR)的成熟,从而纠正囊性纤维症中常见的CFTR突变,在fisher大鼠甲状腺细胞中EC50为0.1 μM。Phase 3。

S7059

Tezacaftor (VX-661)

Tezacaftor (VX-661)是第二个F508del CFTR校正药物,协助CFTR蛋白到达细胞表面。Phase 2。

S8851

Elexacaftor (VX-445)

Elexacaftor(VX-445)是一种下一代囊性纤维化跨膜电导调节剂cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)校正剂。非手性纯度的化合物。

S8795

FDL169

FDL169是CFTR校正剂,用于修复功能缺陷的CFTR蛋白。

S8535

Galicaftor (ABBV-2222)

Galicaftor (ABBV-2222, GLPG2222)是一种有效的 CFTR 校正剂,可用于治疗囊性纤维化 (CF)。

E1701New

Vanzacaftor

Vanzacaftor(VX-121) 是一种口服活性的囊性纤维化跨膜传导调节器 (CFTR)校正剂。Vanzacaftor可改善CFTR蛋白的加工和运输,并与Tezacaftor和Deutivacaftor联合使用,增加氯化物转运。

E1743

VX-561(CTP-656)

VX-561 (CTP-656) 是一种氘代类似物,是一种有效的 CFTR 调节剂,对于 CFTR 增强作用的 EC50 值为 255 nM 在 G551D/F508del HBE 细胞中。

S6599

KM11060

KM11060是一种可校正具有F508del突变的CFTR蛋白加工过程的小分子化合物。

E1701New

Vanzacaftor

Vanzacaftor(VX-121) 是一种口服活性的囊性纤维化跨膜传导调节器 (CFTR)校正剂。Vanzacaftor可改善CFTR蛋白的加工和运输,并与Tezacaftor和Deutivacaftor联合使用,增加氯化物转运。